Alternative laronidase dose regimen for patients with mucopolysaccharidosis I: a multinational, retrospective, chart review case series

Abstract

A terapia de reposição enzimática (TRE) com laronidase (α-L-iduronidase humana recombinante, Aldurazyme®) é indicada para sinais e sintomas não neurológicos da mucopolissacaridose tipo I (MPS I). O regime de dose de laronidase aprovado é de infusões semanais de 0,58mg / kg; no entanto, pacientes e cuidadores podem ter dificuldade em cumprir o regime semanal. Examinamos os resultados clínicos, tolerabilidade, adesão e satisfação em uma série de pacientes que mudavam para infusões a cada duas semanas. Métodos: Esta série de casos multinacionais, retrospectiva, de revisão de prontuários analisou dados de 20 pacientes submetidos à ERT com laronidase 0,58mg / kg semanalmente por mais de um ano e que passaram a 1,2mg / kg a cada duas semanas. Resultados: A maioria dos pacientes apresentou fenótipos de MPS I atenuados (9 com síndrome de Hurler-Scheie e 8 com síndromes de Scheie) e 3 pacientes apresentaram MPS I grave (síndrome de Hurler). A maioria dos pacientes apresentou organomegalia (17/20), hérnia umbilical e / ou inguinal (16/20), anormalidades cardíacas (17/20), anormalidades musculoesqueléticas (19/20) e déficits neurológicos e / ou de desenvolvimento (15/20 ) Após o tratamento com laronidase, os sinais estabilizaram ou melhoraram. Não foi observada deterioração ou reversão do resultado clínico em nenhum paciente que passou da dose semanal de 0,58 mg.kg para 1,2 mg / kg a cada duas semanas. Não houve problemas de segurança durante a duração da administração em semanas alternadas. A adesão do paciente e a satisfação com o regime posológico foram maiores a cada duas semanas do que a dose semanal. Conclusões: Um regime de dose alternativo de 1,2 mg / kg de laronidase a cada duas semanas foi bem tolerado e clinicamente semelhante à dose padrão para pacientes que foram estabilizados com 0,58 mg / kg semanalmente por um ano ou mais. Quando é necessária uma abordagem individualizada da terapia com laronidase, a administração em semanas alternadas pode ser uma alternativa para pacientes com dificuldade em receber infusões semanais.