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BIOTECHNOLOGICAL EVOLUTION OF SIRNA MOLECULES: FROM BENCH TOOL TO THE REFINED DRUG
entrega de siRNA
Empresa biofarmacêutica
Desempenho de siRNA em ensaios clínicos
siRNA delivery
Biopharmaceutical company
Performance of siRNA in clinical trials
Author
Affilliation
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Centro de Desenvolvimento Tecnológico em Saúde. Plataforma de Oncologia Translacional. Rio de Janeiro, RJ, Brasil / Fundação Oswaldo Cruz. Instituto Oswaldo Cruz. Laboratório de Investigação Cardiovascular. Rio de Janeiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Centro de Desenvolvimento Tecnológico em Saúde. Plataforma de Oncologia Translacional. Rio de Janeiro, RJ, Brasil / Fundação Oswaldo Cruz. Instituto Oswaldo Cruz. Laboratório de Investigação Cardiovascular. Rio de Janeiro, RJ, Brasil.
Fundação Oswaldo Cruz. Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos, Bio-Manguinhos. Laboratório de Tecnologia Imunológica. Rio de jJaneiro, RJ, Brasil.
Abstract
The depth and versatility of siRNA technologies enable their use in disease targets that
are undruggable by small molecules or that seek to achieve a refined turn-off of the genes for
any therapeutic area. Major extracellular barriers are enzymatic degradation of siRNAs by serum
endonucleases and RNAases, renal clearance of the siRNA delivery system, the impermeability of
biological membranes for siRNA, activation of the immune system, plasma protein sequestration, and
capillary endothelium crossing. To overcome the intrinsic difficulties of the use of siRNA molecules,
therapeutic applications require nanometric delivery carriers aiming to protect double-strands and
deliver molecules to target cells. This review discusses the history of siRNAs, siRNA design, and
delivery strategies, with a focus on progress made regarding siRNA molecules in clinical trials and
how siRNA has become a valuable asset for biopharmaceutical companies.
Keywords in Portuguese
Medicamento personalizadoentrega de siRNA
Empresa biofarmacêutica
Desempenho de siRNA em ensaios clínicos
Keywords
Personalized medicinesiRNA delivery
Biopharmaceutical company
Performance of siRNA in clinical trials
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