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Title: A descentralização do tratamento medicamentoso (Terapia de Reposição Enzimática) nas Mucopolissacaridoses
Advisor: Horovitz, Dafne Dain Gandelman
Authors: Esposito, Ana Carolina
Coadvisor: Vieira, Daniela Koeller Rodrigues
Affilliation: Fundação Oswaldo Cruz. Instituto Nacional de Saúde da Mulher da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira. Rio de Janeiro, RJ, Brasil.
Abstract: As mucopolissacaridoses (MPS) são doenças genéticas que fazem parte do grupo dos erros inatos do metabolismo, causadas pela deficiência de enzimas lisossômicas específicas que afetam o catabolismo dos glicosaminoglicanos. O tratamento medicamentoso nas MPS, quando disponível, é realizado através da terapia de reposição enzimática (TRE), com infusões venosas semanais ou quinzenais. Em geral é realizada em ambiente hospitalar, o que gera ônus para os pacientes e responsáveis, que muitas vezes têm dias de escola e/ou trabalho perdidos, longos deslocamentos e dificuldades no transporte até os centros de infusão. Esse trabalho teve como objetivo principal analisar as experiências da descentralização da TRE nesse grupo de pacientes para que realizem as infusões próximo ao domicílio, além de propor modelos para esta forma de tratamento dentro do contexto da saúde no Brasil. Os objetivos específicos foram descrever o panorama atual dos pacientes com MPS que realizam TRE no Estado do Rio de Janeiro e as possíveis dificuldades em realizar o tratamento, analisar as vantagens e desvantagens da descentralização da TRE nos pacientes com MPS, bem como discutir os custos versus benefícios da descentralização. Foi realizado um estudo exploratório dentro de uma abordagem qualitativa, através de entrevista semi-estruturada aplicada aos médicos, pacientes e responsáveis por pacientes com diagnóstico de MPS dos tipos I, II, IV-A e VI que realizam a TRE no Estado do Rio de Janeiro. Foram entrevistados quatro médicos e vinte e três responsáveis por vinte e cinco pacientes. Duas entrevistas foram realizadas com o próprio paciente, considerados capazes de responder às perguntas. Todos os médicos entrevistados foram favoráveis à descentralização. Dois responsáveis foram desfavoráveis à descentralização, mostrando insegurança no tratamento fora dos centros de referência. A grande maioria dos entrevistados referiu o menor tempo gasto no deslocamento até o local de TRE e o fato de estar mais próximo de casa como as principais vantagens da descentralização. Dezesseis responsáveis responderam não haver desvantagens na descentralização. Sete pacientes encontravam-se descentralizados, sendo um realizando infusões domiciliares. Alguns documentos publicados pelo Ministério da Saúde, como a Portaria n°199 que institui a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, a Portaria n°963 que redefine a atenção domiciliar no âmbito do SUS e a Portaria n°4279 que estabelece diretrizes para a organização da Rede de Atenção à Saúde no âmbito do SUS, preveem que o SUS esteja adequadamente organizado para o cuidado aos pacientes com doenças crônicas, nas quais as MPS estariam incluídas. De forma coerente com o previsto nas portarias, os resultados do estudo exploratório apontam que foram estabelecidas estratégias de cuidado para a realização da TRE no SUS. Do mesmo modo, a opinião favorável a descentralização coaduna com a lógica de território prevista nas portarias supracitadas. Considera-se que é fundamental, na realização de uma descentralização, fazendo valer o que está previsto pelas portarias e é apontado como desejo de famílias e profissionais, o estabelecimento de protocolo clínico e diretrizes terapêuticas para as MPS. Este, além de definir protocolos de diagnóstico, tratamento e acompanhamento, seria importante na definição de critérios para a descentralização segura, incluindo, por exemplo, a definição das necessidades mínimas para a realização da TRE num modelo descentralizado. Assim, além da publicação do PCDT para MPS, apontamos a importância da articulação da Rede de Atenção à Saúde, conforme demonstrado pelas estratégias de tratamento encontradas no estudo (nos centros de referência, em unidades de saúde próximo ao domicílio ou no próprio domicílio). Sugere-se a definição do local mais adequado para tratamento em cada caso, através da construção de Projetos Terapêuticos Singulares, com a identificação da rede de serviços disponíveis e a articulação entre os centros de referência e as unidades básicas de saúde que poderiam individualizar o tratamento dos pacientes, visando garantir a manutenção do mesmo, melhorar a qualidade de vida deles e das famílias, além de diminuir os custos indiretos em saúde.
Abstract: The mucopolysaccharidoses (MPS) are a family of heritable disorders, caused by deficiency of lysosomal enzymes needed to degrade glycosaminoglycans.The specific medical treatment for the MPS, when available, is through enzyme replacement therapy (ERT), with weekly or every other week intravenous infusions. ERT is usually performed in a hospital environment, which is a burden for patients and their parents, who often miss school and/or work days and may take many hours to arrive to the infusion center. The goal of this study is to analyze decentralization experiences of ERT in this patient group so they may receive their infusions closer to home. We also aim to propose models for this treatment method in the context of the healthcare in Brazil. Another objective is to evaluate advantages and disadvantages of the ERT decentralization, as well to discuss costs and benefits of such decentralization. An exploratory study using a qualitative approach, through semistructured interviews of the physicians and patients or guardians of, MPS types I, II, IV-A and VI who receive ERT in the State of Rio de Janeiro was performed. Four physicians and twenty-three parents of twenty-five patients were interviewed. Two interviews were done with the patients themselves, who were considered able to answer the questions. All interviewed physicians were favorable to the decentralization. Two parents were not favorable to the decentralization, showing insecurity towards the treatment outside reference centers. The vast majority of the interviewed people stressed that the shorter time spent during the trip towards the ERT center and it being closer to home are the main advantages of the decentralization. Sixteen parents found no disadvantage in the decentralization. Seven patients were already decentralized, with one of them in home infusion regimen. Some documents published by the Ministry of Health, such as Ordinance No. 199 establishing the National Policy for Integral Attention to People with Rare Diseases, Ordinance No. 963 that redefines home care under the Unified Health System and Ordinance No. 4279 establishing guidelines for the organization of the Health care Network under the Brazilian Unified Health System (SUS), predict that the SUS is properly organized to care for patients with chronic diseases, in which the MPS would be included. Consistent with the provisions determined in such ordinances, the results of this exploratory study indicate that care strategies have been established for ERT to be carried out within the SUS. The overall favorable opinion regarding decentralization of the infusions is consistent with the territorial logic predicted in the above ordinances. We consider that, for achieving the decentralization not only recommended by the ordinances but also appointed as a desire to families and professionals, clinical and therapeutic protocols (PCDT) establishing guidelines for the treatment MPS must be implemented. This, in addition to defining protocols for diagnosis, treatment and disease monitoring, would be important in defining criteria for safe decentralization, including, for example, the definition of minimum requirements for carrying out the ERT in a decentralized model. Therefore, in addition to the publication of PCDT for MPS, we point out the importance of coordination of all treatment strategies described in the study (in reference centers, health units close to home or at home). The most appropriate place for treatment in each case should be defined, identifying the network of services available and the interaction between the reference centers and the primary health units. Such strategy could individualize, ensure the maintenance of treatment and improve quality of life of patients and families. Furthermore, costs in health care could be reduced.
Keywords: Mucopolysaccharidosis
Enzyme Replacement Therapy
Decentralization
Unified Health System
keywords: Mucopolissacaridose
Terapia de Reposição de Enzimas
Descentralização
Sistema Único de Saúde
Issue Date: 2016
Citation: ESPOSITO, Ana Carolina. A descentralização do tratamento medicamentoso (Terapia de Reposição Enzimática) nas Mucopolissacaridoses. 2016. 84 f. Dissertação (Mestrado em em Ciências) - Instituto Nacional de Saúde da Mulher da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira, Fundação Oswaldo Cruz, Rio de Janeiro, 2016.
Date of defense: 2016
Place of defense: Rio de Janeiro/RJ
Department: Instituto Nacional de Saúde da Mulher da Criança e do Adolescente Fernandes Figueira
Defense institution: Fundação Oswaldo Cruz
Program: Programa de Pós-Graduação em Saúde da Mulher e da Criança
Copyright: open access
Appears in Collections:IFF - Dissertações de Mestrado

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