Avaliação da eficácia e segurança do uso eculizumabeem pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna

Abstract

Introdução O Soliris (eculizumabe) é utilizado para tratamento de adultos e crianças com um tipo de doença que afeta o sistema sanguíneo denominada Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN). Nos pacientes com HPN, os glóbulos vermelhos podem ser destruídos pela ação do complemento, o que leva a valores baixos nas contagens de glóbulos vermelhos, fadiga, dificuldade de funcionamento de diversos órgãos, dores crônicas, urina escura, falta de ar e coágulos sanguíneos. O eculizumabe pode bloquear a ação do complemento, a resposta inflamatória do organismo e a sua capacidade de atacar e destruir as próprias células sanguíneas vulneráveis. Objetivo Avaliar evidências científicas disponíveis atualmente acerca da eficácia e segurança do uso do eculizumabe em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna, visando simplificar e padronizar a avaliação da necessidade do uso do eculizumabe. Método A busca por evidências científicas foi realizada nas seguintes bases de dados: The Cochrane Library/Willey, Centre for Reviews and Dissemination (CRD), MEDLINE via Pubmed, EMBASE, LILACS. Os termos utilizados para construção da estratégia de busca foram “Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria”AND“Eculizumabe”. Foi priorizada a seleção de revisões sistemáticas de ensaios clínicos randomizados. A realização do estudo seguiu as diretrizes metodológicas recomendadas pelo Ministério da Saúde. Resultados A partir dos dados encontrados em uma revisão sistemática de um ensaio clínico incluído e o próprio estudo original, observou-se que o eculizumabe apresentou evidência de melhoria de qualidade de vida, mostrou uma maior proporção de pacientes independentes de transfusão, reduziu a fadiga e a saída do estudo por qualquer motivo, não afetou a ocorrência de eventos adversos, nenhum paciente morreu durante o estudo e um caso de trombose foi reportado no grupo que recebeu placebo. Em relação a eficácia e segurança há evidência limitada para o uso do eculizumabe no tratamento de pacientes com HPN, uma vez que os resultados foram baseados num estudo clínico pequeno, com elevado risco de viés. A qualidade da evidência para o eculizumabe em pacientes com HPN variou de moderada a baixa após avaliação da evidência por desfecho pelo método GRADE. Conclusão Foi identificada a necessidade de estudos clínicos bem delineados metodologicamente e bem conduzido, de forma avaliar adequadamente a eficácia e a segurança do eculizumabe para o tratamento de pacientes com HPN.